한국생명공학연구원 유전자교정연구센터 연구진이 초소형 유전자가위 관련 연구를 진행하고 있다.[한국생명공학연구원 제공]

[헤럴드경제=구본혁 기자] 국내 바이오분야 정부출연연구기관과 연구원 창업기업이 힘을 합쳐 다양한 유전질환 치료제 개발에 활용될 수 있는 초소형 유전자가위 기술 개발에 성공했다.

한국생명공학연구원은 28일 온라인 기자간담회를 열고 생명연 연구팀과 연구원 창업기업 진코어가 개발한 초소형 유전자가위 ‘크리스퍼-카스12f1(CRISPR-Cas12f1)’ 성과를 발표했다.

이번 연구결과는 생물공학 분야 국제학술지 ‘네이처 바이오테크놀로지’ 9월 2일자 온라인판에 게재됐다.

김용삼 유전자교정연구센터 박사는 생명연의 창업지원 프로그램인 ‘KRIBB 바이오 스타트업 부스터’ 프로그램의 지원을 통해 유전자가위 기술을 활용한 유전자 치료제 개발 기업 진코어를 창업했다.

효율적인 유전자교정 치료를 위해서는 유전자가위 유전자를 원하는 체내로 전달하는 것이 필수적이다. 현재 대표적인 유전자가위인 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 기술은 유전자 크기가 크고 바이러스 전달체를 이용한 체내 전달에 어려움이 있어 유전자치료제로서의 활용도가 극히 제한적이었다.

김 박사 연구팀은 기존의 효율이 없던 Cas12f1 시스템을 Cas9 수준의 효율로 탈바꿈시킴으로써 사이즈와 효율의 문제를 동시에 해결했다.

특히 크리스퍼 유전자가위의 고질적인 문제였던, 처음 의도하지 않았던 다른 유전자에 영향을 미치는 오프타겟(off-target) 문제와 관련, Cas9보다 오프타겟이 절반 이하로 발생함을 입증함으로써 유효성과 안전성을 입증했다.

김용삼 박사는 “향후 유전자가위를 활용한 유전자치료의 혁명을 이끌 것으로 기대한다”며 “시각장애, 근위축증, 빈혈, 암 등 다양한 유전질환 및 희귀난치 질환에 대한 혁신신약 개발에도 기여할 것으로 기대된다”고 말했다.

한편 생명연은 현재 국가 바이오 창업 및 혁신성장의 허브로서 바이오분야 벤처창업 선도 역할을 수행 중이다. 기술창업 촉진과 성공률 제고를 위해 전주기 창업지원 플랫폼인 ‘KRIBB 바이오 스타트업 부스터’를 구축·운영해 창업 아이템 발굴에서부터 창업, 성장, 투자유치 지원까지 단계별 맞춤형 지원을 수행하고 있다.

또창업 허브기능 강화를 위해 2020년부터 ‘KRIBB 개방형 혁신창업제도’를 도입하고, ‘KRIBB 바이오 창업스쿨‘을 외부에 개방해 국가 바이오 벤처창업 환경 조성에도 힘쓰고 있다.

특히 지난 5년간 1160억원의 투자유치 성과를 달성했으며, 2020년 창업보육기업 25개사는 819억원의 매출과 366명의 고용을 창출했다.

김장성 생명연 원장은 “앞으로 바이오벤처창업 활성화를 위해 내부 연구원 뿐 아니라 외부예비창업자의 창업수요 발굴과 지원도 강화해 국가 바이오분야 창업의 주도적 역할을 하겠다”고 말했다.