이 회사는 ‘동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 성분(뉴모스템)’을 임상시험 중이며, 최근 식약처로부터 개발단계 희귀의약품 지정ㆍ고시 통보를 받았다.
기관지폐이형성증은 미숙아의 사망과 합병증 발생의 가장 중요한 원인이 되는 질환으로, 매년 2000여명의 환자가 발생하고 있다. 현재까지 뚜렷한 치료방법이나 허가받은 치료제는 없다.
메디포스트는 제대혈(탯줄혈액)에서 추출한 중간엽줄기세포를 원료로 이 질환의 예방치료제를 개발, 삼성서울병원과 서울아산병원에서 임상 2상을 진행 중이다.
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| 줄기세포 치료제를 연구개발 중인 메디포스트 연구원들. |
개발단계 희귀의약품 지정 제도는 희귀질환 환자의 치료기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 지난해 신설된 것으로, 이번이 제도 시행 이후 두번째 사례다. 희귀의약품 개발은 장기간 많은 투자가 필요하지만 개발 후 최종 허가 여부에 대한 예측이 어렵고 시장성도 낮아 애로사항이 많았으나, 이 제도로 개발 초기단계부터 정부 지원을 받을 수 있게 됐다.
메디포스트 관계자는 “이번 지정으로 사전검토 수수료 면제 및 행정절차 지원 등의 혜택을 받을 수 있고, 2상 임상시험 후 조기 품목허가 취득도 기대할 수 있게 됐다”고 말했다.
이에 앞서 ‘뉴모스템’은 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA)에서도 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정받았으며, 미국 임상시험 신청을 준비 중이다.
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