인게니움테라퓨틱스(대표 고진옥)는 개발 중인 백혈병 치료제로 미국에서 ‘희귀의약품 지정(ODD)’을 받았다고 25일 밝혔다.

이 회사는 급성 골수성백혈병 신약 후보물질인 ‘IGNK001(젠글루셀)’의 국내 연구자임상을 마치고 식약처에서 임상 2상 허가를 받았다. 젠글루셀은 동종 말초혈액 유래 NK세포 치료제다. 최근 미국 식품의약국(FDA)에서 ODD를 받았다.

인게니움 고진옥 대표(사진)는 “동종 말초혈액에서 CD3 양성인 T세포를 제거한 후 남아 있는 CD3 음성세포에 여러가지 사이토카인을 처리해 NK세포로 분화, 증식시키는 기술로 암세포 살상능력이 우수한 충분한 양의 NK세포를 확보했다”며 “국내 임상 2상 허가를 받아 임상 개시 준비 중”이라고 했다.

젠글루셀에 대한 10년 장기 추적관찰 결과가 최근 네이처(Nature) 자매지 백혈병 전문저널 ‘루케미아(Leukemia)’에 게재됐다. 인게니움은 CD3 음성 면역세포를 대상으로 한 NK세포 분화, 증식 방법으로 많은 수의 순도 높은 NK세포를 단기간에 확보하는 기술을 갖고 있다. 건강한 기증자로부터 비롯된 동종 기성품 형태의 고순도, 고활성, 대량생산 NK세포 치료제로 항암효과를 내는 것으로 알려졌다.

인게니움은 급성 골수성백혈병 대상으로 우선 임상을 하고 있다. 지난해 80명을 대상으로 임상 1/2상을 허가받아 진행 준비 중이다. 임상 완료 목표시점은 2027년 12월.

인게니움은 이번 FDA의 ODD 지정에 따라 IGNK001의 글로벌 임상기간도 단축될 것으로 예상하고 있다. ODD는 희귀, 난치성 질병의 치료제 개발과 허가가 원활하게 진행될 수 있도록 지원하는 제도다. 시판 허가일로부터 7년간 시장독점권 부여, 신약승인(NDA) 심사비용 면제, 총 임상비용 최대 50% 면세 등의 혜택이 주어진다.

손인규 기자